界面新聞記者 | 李科文
界面新聞編輯 | 謝欣
界面新聞獲悉，11月25日，通過海南樂城先行區(qū)“先行先試”特許政策，華西樂城醫(yī)院引進(jìn)全球首款IDH突變型彌漫性腦膠質(zhì)瘤創(chuàng)新靶向藥物Vorasidenib，并已用于服務(wù)中國患者就診。
腦膠質(zhì)瘤由中樞神經(jīng)系統(tǒng)內(nèi)的膠質(zhì)細(xì)胞或前體細(xì)胞生成的腫瘤，是顱內(nèi)最常見的原發(fā)性惡性腫瘤，同時(shí)也是中樞神經(jīng)系統(tǒng)最常見的腫瘤。由于膠質(zhì)瘤的發(fā)病、進(jìn)展及治療副作用都可能涉及腦部功能區(qū)，因此患者往往面臨致死率高、致殘率高、復(fù)發(fā)率高的困境，疾病負(fù)擔(dān)沉重。
Vorasidenib是全球首個(gè)針對IDH1和IDH2的雙靶點(diǎn)抑制劑，是過去20年來IDH突變型彌漫性腦膠質(zhì)瘤治療領(lǐng)域的首個(gè)創(chuàng)新靶向藥物。該藥由法國藥企施維雅研發(fā)。
Vorasidenib最先于2024年8月6日獲美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準(zhǔn)，用于攜帶異檸檬酸脫氫酶（IDH）1或2突變的2級星形細(xì)胞瘤或少突神經(jīng)膠質(zhì)瘤患者的術(shù)后治療（包括活檢、次全切除術(shù)或全切除術(shù)），適用于12歲及以上的成人和兒童患者。
Vorasidenib此次能在海南樂城獲批引進(jìn)，得益于先行區(qū)的‘先行先試’特許政策。通過該機(jī)制，中國IDH突變型彌漫性腦膠質(zhì)瘤患者在FDA批準(zhǔn)僅三個(gè)月后便可在樂城使用這一全球最新藥物。此外，該藥物已在中國獲準(zhǔn)進(jìn)入III期臨床研究階段。
“我們的最終目標(biāo)是加速這一產(chǎn)品在中國的正式上市，”施維雅中國總經(jīng)理Manuel RUIZ向界面新聞表示，“只有在正式獲批、正式上市后，我們才能啟動醫(yī)保申請流程，從而將價(jià)格降到最低，最大程度惠及中國患者?！彼€提到，目前該產(chǎn)品已納入海南的商業(yè)保險(xiǎn)體系，并進(jìn)入了海南惠民保項(xiàng)目。
而在此之前，近20年來，IDH突變型彌漫性腦膠質(zhì)瘤患者可以說是無藥可用。
“IDH突變型彌漫性膠質(zhì)瘤的傳統(tǒng)治療方式以手術(shù)、放療和化療為主。”四川大學(xué)華西醫(yī)院、四川大學(xué)華西樂城醫(yī)院的劉艷輝在接受界面新聞采訪時(shí)表示，在Vorasidenib問世之前，患者接受手術(shù)后，治療選擇只有放療和化療。
放化療在腫瘤治療中確實(shí)顯著延長了患者的生存時(shí)間，尤其是對于低級別IDH突變型彌漫性膠質(zhì)瘤患者，生存期從5年提高到7年甚至10年。然而，這些傳統(tǒng)療法的毒副作用也對患者的生活質(zhì)量造成了較大影響。
劉艷輝表示，手術(shù)的目標(biāo)是切除腫瘤，但往往難以徹底清除癌細(xì)胞；放療則利用直線加速器發(fā)射射線對腫瘤進(jìn)行精準(zhǔn)照射，但會出現(xiàn)患者出現(xiàn)脫發(fā)、毛囊損害以及功能障礙等副作用。與此同時(shí)，化療雖然可以抑制癌細(xì)胞，但常伴隨血小板下降、胃腸道不適、神經(jīng)癥狀等不良反應(yīng)。
根據(jù)Vorasidenib獲批的關(guān)鍵性III期臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)，使用Vorasidenib的患者中位無進(jìn)展生存期為27.7個(gè)月，而使用安慰劑的患者僅為11.1個(gè)月，風(fēng)險(xiǎn)比為0.39，統(tǒng)計(jì)學(xué)上有顯著差異（P<0.001）。至于至下一次干預(yù)時(shí)間（TTNI），Vorasidenib組尚未達(dá)到中位數(shù)，而安慰劑組為17.8個(gè)月，差異同樣具有顯著意義（P<0.001）。
此外，Vorasidenib還表現(xiàn)出對腫瘤體積的有效控制：每6個(gè)月腫瘤體積平均減少2.5%，而安慰劑組的患者腫瘤體積則增加了13.9%。
在安全性方面，Vorasidenib總體耐受性良好，其安全風(fēng)險(xiǎn)與I期研究一致，主要包括肝酶升高和胃腸不適等問題。大多數(shù)副作用可以通過暫停用藥、減量或停藥加以控制，僅有極少數(shù)患者需要永久停藥（3.6%）。
不過，還需要注意的是，尚沒有足夠的證據(jù)表明Vorasidenib可以完全取代傳統(tǒng)的放療和化療。
劉艷輝坦言，“如果未來發(fā)現(xiàn)患者能夠長期穩(wěn)定，或許可以討論是否完全替代傳統(tǒng)療法。但在目前，尤其是對于高級別IDH突變型彌漫性膠質(zhì)瘤或強(qiáng)化明顯的患者，放化療依然是不可或缺的治療方式，而Vorasidenib則是一個(gè)重要的補(bǔ)充?！?/span>