正在閱讀:

年新增患者不到實(shí)體瘤10%,為什么血液瘤“重磅炸彈”更多?

掃一掃下載界面新聞APP

年新增患者不到實(shí)體瘤10%,為什么血液瘤“重磅炸彈”更多?

為什么新增患者不多,血液瘤治療藥物的市場前景卻不差?

圖片來源:Unsplash-National Cancer Institute

文|氨基觀察

在創(chuàng)新藥行業(yè),通常會以是否能成為“重磅炸彈”,來評價(jià)一款藥物是否成功。躋身“重磅炸彈”藥物的門檻,是十億美元。

如果按照這個(gè)標(biāo)準(zhǔn)來看,血液瘤領(lǐng)域成功的藥物相當(dāng)多。在2021年,全球藥物銷售額前十的席位中,血液瘤藥物就占據(jù)了兩個(gè)席位,分別為來那度胺、伊布替尼。

這一表現(xiàn),要超過實(shí)體瘤腫瘤藥物。唯一躋身前十榜單的實(shí)體瘤藥物,是默沙東的PD-1抑制劑K藥(適應(yīng)癥也包括血液瘤,但占比較?。?/p>

此外,利妥昔單抗、維奈克拉、伊馬替尼、硼佐替米等多款血液瘤藥物,都達(dá)到了“重磅炸彈”藥物的水平。

不過,你可能沒想到的是,雖然“重磅炸彈”藥物頻頻出現(xiàn),但血液瘤患病率卻不高。全球血液瘤患者年新增人數(shù),在所有新發(fā)腫瘤中的占比不到10%。

那么,為什么新增人數(shù)遠(yuǎn)低于實(shí)體瘤,血液瘤藥物的表現(xiàn)卻能如此出色呢?答案在于3點(diǎn):

患者用藥周期長、藥物價(jià)格昂貴、患者累積效應(yīng)。

01 小適應(yīng)癥的大力量

與實(shí)體瘤相比,血液瘤的患者數(shù)量相對渺小。

據(jù)WHO數(shù)據(jù),2021年全球新發(fā)癌癥1975.8萬例,其中血液瘤新發(fā)患病例約130.5萬例,占比不到10%。剩下的90%,都是新發(fā)實(shí)體瘤患者。

我國也是如此。如下圖所示,血液瘤最核心的淋巴瘤或白血病癌種,新發(fā)病人數(shù)均不超過10萬人,而肺癌、胃癌2大癌種,新發(fā)病人數(shù)均超過50萬人。

更重要的是,血液瘤癌種還會被分成諸多亞型。比如,淋巴瘤亞型超過10種,占比最高的大B細(xì)胞淋巴瘤僅有39%。由于部分治療藥物并不能“通殺”,因此目標(biāo)患者群體規(guī)模會更加逼仄。

但出人意料的是,血液瘤治療藥物領(lǐng)域,“重磅炸彈”卻不少。

2021年全球藥品銷售額前二十名的藥物中,共有5款腫瘤藥物上榜,分別是K藥、來那度胺、伊布替尼、達(dá)雷妥尤單抗和O藥。

其中,來那度胺、伊布替尼、達(dá)雷妥尤單抗都是血液瘤治療藥物。上榜數(shù)量超過實(shí)體瘤藥物,血液瘤治療藥物輸人卻不輸“陣勢”。

的確如此。血液瘤治療藥物中,2021年銷售額最高的是小分子藥物來那度胺,達(dá)到128.91億美元。

這是什么概念?這么說吧,腫瘤領(lǐng)域銷售額最高的K藥為171.86億美元,而來那度胺緊隨其后。

除了來那度胺外,血液瘤領(lǐng)域的另一重磅炸彈藥物,BTK抑制劑伊布替尼的表現(xiàn)也是可圈可點(diǎn)。

自2013年上市后,伊布替尼的銷售一路高歌猛進(jìn),2021年銷售額達(dá)97.77億美元,據(jù)邁入“百億美元俱樂部”一步之遙,位列全球藥品銷售額第七名。

除了這兩款藥物之外,血液瘤領(lǐng)域還有一款新秀產(chǎn)品CD38單抗達(dá)雷妥尤。

2015年,達(dá)雷妥尤單抗在美國獲批上市,用于四線治療多發(fā)性骨髓瘤。上市后,達(dá)雷妥尤治療線數(shù)不斷前移,目前已成為多發(fā)性骨髓瘤的一線療法。

2021年,達(dá)雷妥尤單抗銷售額已經(jīng)達(dá)到60.23億美元,處于全球藥物銷售第17名的位置。

此外,在血液瘤領(lǐng)域還有利妥昔單抗、維奈克拉、伊馬替尼、硼佐替米等多款藥物都達(dá)到了重磅炸彈藥物的十億美元門檻。

未來,隨著更多新療法的面試,注定還會有越來越多的血液瘤重磅炸彈藥物涌現(xiàn)。比如,強(qiáng)生/傳奇生物便預(yù)測其CAR-T療法西達(dá)基奧侖賽,銷售峰值將達(dá)到50億美元。

從這里我們也不難看出,血液瘤領(lǐng)域新發(fā)患者雖然不多,但相關(guān)療法的商業(yè)價(jià)值毋庸置疑。

02 重磅炸彈頻出的三個(gè)要素

看到這里,或許你會產(chǎn)生這樣一個(gè)疑問:為什么新增患者不多,血液瘤治療藥物的市場前景卻不差呢?

總體來看,這與三個(gè)要素相關(guān):用藥價(jià)格、用藥周期、患者累積效應(yīng)。

首先來看“用藥價(jià)格”這一要素。

腫瘤藥物價(jià)格普遍不低,血液瘤治療藥物也不例外。此前,世界最大的志愿健康組織白血病和淋巴瘤協(xié)會 (LLS) ,對血液瘤藥價(jià)有過全面的統(tǒng)計(jì)。結(jié)果顯示,血液瘤患者年治療平均費(fèi)用約為15.6萬美元。

如今,隨著CAR-T、雙抗等新型治療方式的問世,血液瘤治療藥物的平均價(jià)格還會持續(xù)提升。

就拿強(qiáng)生/傳奇生物的CAR-T療法西達(dá)基奧侖賽來說,其在美國的定價(jià)高達(dá)46.5萬美元。正是基于較高的定價(jià),強(qiáng)生對西達(dá)基奧侖賽未來充滿期待。

還有最新問世治療血液瘤的雙抗Tecvayli,價(jià)格同樣不低。如果其效果能夠持續(xù)9至10個(gè)月,患者需要花費(fèi)的總價(jià)就在35.5萬美元至39.5萬美元之間。

再來看“用藥周期”。相比于實(shí)體瘤患者,由于治療藥物更具針對性等原因,血液瘤患者生存期普遍更長。

目前部分淋巴瘤、白血病、多發(fā)性骨髓瘤等常見的血液瘤,5年生存率普遍超過60%。以第二大血液瘤多發(fā)性骨髓瘤為例,在如今的療法下,多發(fā)性骨髓瘤患者的生存期長達(dá)近十年。

而大部分實(shí)體瘤患者,還很難達(dá)到這一數(shù)值。比如,肝癌患者的5年生存率僅有35%,肺癌患者只有18.6%。

單個(gè)患者更長的生存期,意味著更長的用藥周期,因?yàn)檠毫龌颊咝枰L時(shí)間用藥。在歐美國家,血液瘤的治療已經(jīng)趨近于高血壓一樣的慢性病管理。

這也意味著,單個(gè)患者能夠貢獻(xiàn)更高的藥物治療費(fèi)用。

最后來看患者累積效應(yīng)。因?yàn)檠毫龌颊呱媛瘦^高,雖然新增患者規(guī)模有限,但累積的存量患者規(guī)模普遍不小。

以我國為例。2021年,國內(nèi)血液瘤新增患者雖然僅有23.7萬人,但細(xì)分癌種的存量患者規(guī)模普遍不小。

比如,2021年非霍奇金淋巴瘤患者存量規(guī)模就達(dá)52萬人。血液瘤領(lǐng)域其它細(xì)分癌種的存量患者規(guī)模,也都遵循這一規(guī)律。

綜合來看,雖然血液瘤新發(fā)病患者數(shù)量規(guī)模不大,但得益于“存量規(guī)模較大、患者用藥周期較長、藥物價(jià)格昂貴”三個(gè)因素,商業(yè)天花板并不低。也正因此,在血液瘤領(lǐng)域重磅炸彈藥物頻出。

03 有待挖掘的中國血液瘤市場

雖然在全球范圍內(nèi),血液瘤市場不??;但在國內(nèi),卻是另一種景象。

以來那度胺為例,其在全球市場的銷售勢如破竹,在中國市場卻是吃了鱉。

據(jù)米內(nèi)網(wǎng)數(shù)據(jù),2020年來那度胺膠囊中國銷售額約為人民幣10.25億元。而當(dāng)年,來那度胺的全球銷售額為121億美元,國內(nèi)市場銷售額不足其全球銷售額的零頭。

事實(shí)上,來那度胺的挫敗只是血液瘤藥物在中國受挫的一個(gè)縮影。

強(qiáng)生的達(dá)雷妥尤單抗,到了國內(nèi)依然水土不服。米內(nèi)網(wǎng)數(shù)據(jù)顯示,2021年達(dá)雷妥尤單抗國內(nèi)合計(jì)銷售額3.77億元,為達(dá)雷妥尤全球銷售額的貢獻(xiàn)幾乎可以忽略不計(jì)。

我國血液瘤患者存量規(guī)模不小,為什么血液瘤藥物卻賣不動?最重要的因素,大概是“價(jià)格過高”。

正如上文所說,血液瘤治療藥物需要持續(xù)治療。而這些血液瘤的創(chuàng)新藥物,即便納入醫(yī)保持續(xù)治療的價(jià)格仍然不便宜。

拿達(dá)雷妥尤單抗來說,體重50kg患者使用達(dá)雷妥尤年費(fèi)約為27萬。目前,達(dá)雷妥尤作為乙類藥物被納入醫(yī)保,按照70%的報(bào)銷比例來看,患者仍然需要負(fù)擔(dān)8萬元。

雖然醫(yī)保后藥物價(jià)格已經(jīng)打折不少,但是對于不少家庭來說8萬的年費(fèi)仍然不便宜,更何況達(dá)雷妥尤需要持續(xù)使用直到疾病進(jìn)展。

綜合因素導(dǎo)致,國內(nèi)血液瘤治療領(lǐng)域,存在較大未滿足的臨床需求。與歐美國家相比,我國血液瘤患者得五年生存率要低得多。

對于國內(nèi)藥企來說,這未嘗不是機(jī)會。

如果能夠研發(fā)出更有效的藥物提高患者生存期,同時(shí)將藥物價(jià)格控制在可及范圍內(nèi),那么國內(nèi)血液瘤市場的想象空間也將得到拓展。

目前,國內(nèi)已經(jīng)有不少藥企在深耕血液瘤領(lǐng)域,包括亞盛醫(yī)藥、亙喜生物、科濟(jì)藥業(yè)、傳奇生物、德琪醫(yī)藥、諾成健華等明星公司,并且不同藥企攻堅(jiān)的領(lǐng)域各不相同。

比如,亞盛醫(yī)藥圍繞細(xì)胞凋亡機(jī)制,研發(fā)構(gòu)建單獨(dú)成藥的新療法和聯(lián)合療法。天境生物、尚健生物、友芝友生物等在布局CD38單抗療法;百濟(jì)神州、諾誠健華、人福醫(yī)藥、瑞石生物等藥企則是圍繞BTK抑制劑展開布局。

期待在更多國內(nèi)藥企的努力之下,我國血液瘤治療也終將走向慢性病化。

本文為轉(zhuǎn)載內(nèi)容,授權(quán)事宜請聯(lián)系原著作權(quán)人。

評論

暫無評論哦,快來評價(jià)一下吧!

下載界面新聞

微信公眾號

微博

年新增患者不到實(shí)體瘤10%,為什么血液瘤“重磅炸彈”更多?

為什么新增患者不多,血液瘤治療藥物的市場前景卻不差?

圖片來源:Unsplash-National Cancer Institute

文|氨基觀察

在創(chuàng)新藥行業(yè),通常會以是否能成為“重磅炸彈”,來評價(jià)一款藥物是否成功。躋身“重磅炸彈”藥物的門檻,是十億美元。

如果按照這個(gè)標(biāo)準(zhǔn)來看,血液瘤領(lǐng)域成功的藥物相當(dāng)多。在2021年,全球藥物銷售額前十的席位中,血液瘤藥物就占據(jù)了兩個(gè)席位,分別為來那度胺、伊布替尼。

這一表現(xiàn),要超過實(shí)體瘤腫瘤藥物。唯一躋身前十榜單的實(shí)體瘤藥物,是默沙東的PD-1抑制劑K藥(適應(yīng)癥也包括血液瘤,但占比較?。?。

此外,利妥昔單抗、維奈克拉、伊馬替尼、硼佐替米等多款血液瘤藥物,都達(dá)到了“重磅炸彈”藥物的水平。

不過,你可能沒想到的是,雖然“重磅炸彈”藥物頻頻出現(xiàn),但血液瘤患病率卻不高。全球血液瘤患者年新增人數(shù),在所有新發(fā)腫瘤中的占比不到10%。

那么,為什么新增人數(shù)遠(yuǎn)低于實(shí)體瘤,血液瘤藥物的表現(xiàn)卻能如此出色呢?答案在于3點(diǎn):

患者用藥周期長、藥物價(jià)格昂貴、患者累積效應(yīng)。

01 小適應(yīng)癥的大力量

與實(shí)體瘤相比,血液瘤的患者數(shù)量相對渺小。

據(jù)WHO數(shù)據(jù),2021年全球新發(fā)癌癥1975.8萬例,其中血液瘤新發(fā)患病例約130.5萬例,占比不到10%。剩下的90%,都是新發(fā)實(shí)體瘤患者。

我國也是如此。如下圖所示,血液瘤最核心的淋巴瘤或白血病癌種,新發(fā)病人數(shù)均不超過10萬人,而肺癌、胃癌2大癌種,新發(fā)病人數(shù)均超過50萬人。

更重要的是,血液瘤癌種還會被分成諸多亞型。比如,淋巴瘤亞型超過10種,占比最高的大B細(xì)胞淋巴瘤僅有39%。由于部分治療藥物并不能“通殺”,因此目標(biāo)患者群體規(guī)模會更加逼仄。

但出人意料的是,血液瘤治療藥物領(lǐng)域,“重磅炸彈”卻不少。

2021年全球藥品銷售額前二十名的藥物中,共有5款腫瘤藥物上榜,分別是K藥、來那度胺、伊布替尼、達(dá)雷妥尤單抗和O藥。

其中,來那度胺、伊布替尼、達(dá)雷妥尤單抗都是血液瘤治療藥物。上榜數(shù)量超過實(shí)體瘤藥物,血液瘤治療藥物輸人卻不輸“陣勢”。

的確如此。血液瘤治療藥物中,2021年銷售額最高的是小分子藥物來那度胺,達(dá)到128.91億美元。

這是什么概念?這么說吧,腫瘤領(lǐng)域銷售額最高的K藥為171.86億美元,而來那度胺緊隨其后。

除了來那度胺外,血液瘤領(lǐng)域的另一重磅炸彈藥物,BTK抑制劑伊布替尼的表現(xiàn)也是可圈可點(diǎn)。

自2013年上市后,伊布替尼的銷售一路高歌猛進(jìn),2021年銷售額達(dá)97.77億美元,據(jù)邁入“百億美元俱樂部”一步之遙,位列全球藥品銷售額第七名。

除了這兩款藥物之外,血液瘤領(lǐng)域還有一款新秀產(chǎn)品CD38單抗達(dá)雷妥尤。

2015年,達(dá)雷妥尤單抗在美國獲批上市,用于四線治療多發(fā)性骨髓瘤。上市后,達(dá)雷妥尤治療線數(shù)不斷前移,目前已成為多發(fā)性骨髓瘤的一線療法。

2021年,達(dá)雷妥尤單抗銷售額已經(jīng)達(dá)到60.23億美元,處于全球藥物銷售第17名的位置。

此外,在血液瘤領(lǐng)域還有利妥昔單抗、維奈克拉、伊馬替尼、硼佐替米等多款藥物都達(dá)到了重磅炸彈藥物的十億美元門檻。

未來,隨著更多新療法的面試,注定還會有越來越多的血液瘤重磅炸彈藥物涌現(xiàn)。比如,強(qiáng)生/傳奇生物便預(yù)測其CAR-T療法西達(dá)基奧侖賽,銷售峰值將達(dá)到50億美元。

從這里我們也不難看出,血液瘤領(lǐng)域新發(fā)患者雖然不多,但相關(guān)療法的商業(yè)價(jià)值毋庸置疑。

02 重磅炸彈頻出的三個(gè)要素

看到這里,或許你會產(chǎn)生這樣一個(gè)疑問:為什么新增患者不多,血液瘤治療藥物的市場前景卻不差呢?

總體來看,這與三個(gè)要素相關(guān):用藥價(jià)格、用藥周期、患者累積效應(yīng)。

首先來看“用藥價(jià)格”這一要素。

腫瘤藥物價(jià)格普遍不低,血液瘤治療藥物也不例外。此前,世界最大的志愿健康組織白血病和淋巴瘤協(xié)會 (LLS) ,對血液瘤藥價(jià)有過全面的統(tǒng)計(jì)。結(jié)果顯示,血液瘤患者年治療平均費(fèi)用約為15.6萬美元。

如今,隨著CAR-T、雙抗等新型治療方式的問世,血液瘤治療藥物的平均價(jià)格還會持續(xù)提升。

就拿強(qiáng)生/傳奇生物的CAR-T療法西達(dá)基奧侖賽來說,其在美國的定價(jià)高達(dá)46.5萬美元。正是基于較高的定價(jià),強(qiáng)生對西達(dá)基奧侖賽未來充滿期待。

還有最新問世治療血液瘤的雙抗Tecvayli,價(jià)格同樣不低。如果其效果能夠持續(xù)9至10個(gè)月,患者需要花費(fèi)的總價(jià)就在35.5萬美元至39.5萬美元之間。

再來看“用藥周期”。相比于實(shí)體瘤患者,由于治療藥物更具針對性等原因,血液瘤患者生存期普遍更長。

目前部分淋巴瘤、白血病、多發(fā)性骨髓瘤等常見的血液瘤,5年生存率普遍超過60%。以第二大血液瘤多發(fā)性骨髓瘤為例,在如今的療法下,多發(fā)性骨髓瘤患者的生存期長達(dá)近十年。

而大部分實(shí)體瘤患者,還很難達(dá)到這一數(shù)值。比如,肝癌患者的5年生存率僅有35%,肺癌患者只有18.6%。

單個(gè)患者更長的生存期,意味著更長的用藥周期,因?yàn)檠毫龌颊咝枰L時(shí)間用藥。在歐美國家,血液瘤的治療已經(jīng)趨近于高血壓一樣的慢性病管理。

這也意味著,單個(gè)患者能夠貢獻(xiàn)更高的藥物治療費(fèi)用。

最后來看患者累積效應(yīng)。因?yàn)檠毫龌颊呱媛瘦^高,雖然新增患者規(guī)模有限,但累積的存量患者規(guī)模普遍不小。

以我國為例。2021年,國內(nèi)血液瘤新增患者雖然僅有23.7萬人,但細(xì)分癌種的存量患者規(guī)模普遍不小。

比如,2021年非霍奇金淋巴瘤患者存量規(guī)模就達(dá)52萬人。血液瘤領(lǐng)域其它細(xì)分癌種的存量患者規(guī)模,也都遵循這一規(guī)律。

綜合來看,雖然血液瘤新發(fā)病患者數(shù)量規(guī)模不大,但得益于“存量規(guī)模較大、患者用藥周期較長、藥物價(jià)格昂貴”三個(gè)因素,商業(yè)天花板并不低。也正因此,在血液瘤領(lǐng)域重磅炸彈藥物頻出。

03 有待挖掘的中國血液瘤市場

雖然在全球范圍內(nèi),血液瘤市場不小;但在國內(nèi),卻是另一種景象。

以來那度胺為例,其在全球市場的銷售勢如破竹,在中國市場卻是吃了鱉。

據(jù)米內(nèi)網(wǎng)數(shù)據(jù),2020年來那度胺膠囊中國銷售額約為人民幣10.25億元。而當(dāng)年,來那度胺的全球銷售額為121億美元,國內(nèi)市場銷售額不足其全球銷售額的零頭。

事實(shí)上,來那度胺的挫敗只是血液瘤藥物在中國受挫的一個(gè)縮影。

強(qiáng)生的達(dá)雷妥尤單抗,到了國內(nèi)依然水土不服。米內(nèi)網(wǎng)數(shù)據(jù)顯示,2021年達(dá)雷妥尤單抗國內(nèi)合計(jì)銷售額3.77億元,為達(dá)雷妥尤全球銷售額的貢獻(xiàn)幾乎可以忽略不計(jì)。

我國血液瘤患者存量規(guī)模不小,為什么血液瘤藥物卻賣不動?最重要的因素,大概是“價(jià)格過高”。

正如上文所說,血液瘤治療藥物需要持續(xù)治療。而這些血液瘤的創(chuàng)新藥物,即便納入醫(yī)保持續(xù)治療的價(jià)格仍然不便宜。

拿達(dá)雷妥尤單抗來說,體重50kg患者使用達(dá)雷妥尤年費(fèi)約為27萬。目前,達(dá)雷妥尤作為乙類藥物被納入醫(yī)保,按照70%的報(bào)銷比例來看,患者仍然需要負(fù)擔(dān)8萬元。

雖然醫(yī)保后藥物價(jià)格已經(jīng)打折不少,但是對于不少家庭來說8萬的年費(fèi)仍然不便宜,更何況達(dá)雷妥尤需要持續(xù)使用直到疾病進(jìn)展。

綜合因素導(dǎo)致,國內(nèi)血液瘤治療領(lǐng)域,存在較大未滿足的臨床需求。與歐美國家相比,我國血液瘤患者得五年生存率要低得多。

對于國內(nèi)藥企來說,這未嘗不是機(jī)會。

如果能夠研發(fā)出更有效的藥物提高患者生存期,同時(shí)將藥物價(jià)格控制在可及范圍內(nèi),那么國內(nèi)血液瘤市場的想象空間也將得到拓展。

目前,國內(nèi)已經(jīng)有不少藥企在深耕血液瘤領(lǐng)域,包括亞盛醫(yī)藥、亙喜生物、科濟(jì)藥業(yè)、傳奇生物、德琪醫(yī)藥、諾成健華等明星公司,并且不同藥企攻堅(jiān)的領(lǐng)域各不相同。

比如,亞盛醫(yī)藥圍繞細(xì)胞凋亡機(jī)制,研發(fā)構(gòu)建單獨(dú)成藥的新療法和聯(lián)合療法。天境生物、尚健生物、友芝友生物等在布局CD38單抗療法;百濟(jì)神州、諾誠健華、人福醫(yī)藥、瑞石生物等藥企則是圍繞BTK抑制劑展開布局。

期待在更多國內(nèi)藥企的努力之下,我國血液瘤治療也終將走向慢性病化。

本文為轉(zhuǎn)載內(nèi)容,授權(quán)事宜請聯(lián)系原著作權(quán)人。