2025年2月28日是第18個(gè)國(guó)際罕見(jiàn)病日。據(jù)不完全統(tǒng)計(jì)，全球約有3.5億人受罕見(jiàn)病影響，其中，罕見(jiàn)病患者的醫(yī)療救助問(wèn)題長(zhǎng)期受到社會(huì)關(guān)注。由于疾病罕見(jiàn)、治療費(fèi)用高昂、藥物可及性低等問(wèn)題，許多家庭容易陷入“因病致貧”困境。據(jù)了解，在去年罕見(jiàn)病日，水滴公司發(fā)布“罕見(jiàn)病關(guān)愛(ài)計(jì)劃”，通過(guò)“水滴籌+公益基金+聯(lián)合藥企保障罕見(jiàn)病患者用藥”的多方救助模式持續(xù)關(guān)注罕見(jiàn)病患者。截止目前在水滴籌平臺(tái)上，累計(jì)有超7.3萬(wàn)罕見(jiàn)病患者發(fā)起過(guò)個(gè)人求助，共有5368萬(wàn)愛(ài)心人士捐助近17億。
來(lái)自貴州市的李雪是一位90后媽媽?zhuān)⒆有∪辉?021年被確診為黏多糖貯積癥，屬于罕見(jiàn)病。輾轉(zhuǎn)多家醫(yī)院之后，醫(yī)生給出了造血干細(xì)胞移植手術(shù)的方案，但是花費(fèi)很高。為了給孩子治病，李雪賣(mài)掉了房子，借遍了親朋，欠了外債。因?yàn)槭呛币?jiàn)病，很多都是自費(fèi)藥，也不在報(bào)銷(xiāo)范圍內(nèi)。所以醫(yī)院的醫(yī)生給她推薦了水滴籌。在兩次籌款中，李雪籌到7萬(wàn)多，得到了上千人的幫助。除了捐款之外，還有專(zhuān)門(mén)的音樂(lè)老師美術(shù)老師關(guān)注到小然的情況之后，主動(dòng)提出免費(fèi)為小然上課。這些來(lái)自眾多陌生人的善款以及愛(ài)意，也給了李雪更多面對(duì)罕見(jiàn)病的力量和勇氣。
小然今年7歲，喜歡唱歌，希望上學(xué)。在李雪眼里，小然是個(gè)外向的孩子。她時(shí)不時(shí)會(huì)給醫(yī)護(hù)人員唱歌跳舞，但有時(shí)候也會(huì)因?yàn)榧膊《械降吐洹！梆ざ嗵腔颊哂刑厥獾拿嫒荩蚁Ｍ懈嗳岁P(guān)注罕見(jiàn)病，幫助他們走出困境。”李雪害怕孩子接觸不到同齡人，但也更怕孩子受到同齡人不理解。像小然這樣患有黏多糖貯積癥的孩子，在水滴籌平臺(tái)籌款的主要集中在4-10歲，累計(jì)獲得了超過(guò)45萬(wàn)愛(ài)心人士捐助超過(guò)1400萬(wàn)。此外，通過(guò)水滴籌發(fā)起求助最多的罕見(jiàn)病病種還包括神經(jīng)母細(xì)胞瘤、黑色素瘤、膠質(zhì)母細(xì)胞瘤、免疫性腦炎、漸凍癥、血友病、淋巴瘤等。
據(jù)了解，去年罕見(jiàn)病日水滴公司發(fā)起了“罕見(jiàn)病關(guān)愛(ài)計(jì)劃”，一直在持續(xù)探索實(shí)踐的多層次醫(yī)療保障體系建設(shè)項(xiàng)目中也有針對(duì)罕見(jiàn)病的專(zhuān)項(xiàng)救助。2023年，水滴公司依托“?；輲汀逼脚_(tái)，聯(lián)合政府、慈善組織對(duì)重型地中海貧血患者開(kāi)展專(zhuān)項(xiàng)救助幫扶，針對(duì)無(wú)力承擔(dān)長(zhǎng)期治療的造血干細(xì)胞移植患者和需要持續(xù)輸血患者進(jìn)行救助。截至2024年10月，“海惠幫”線上救助發(fā)起申請(qǐng)有2324名大病患者，其中1332名患者獲得救助，多層次醫(yī)療救助資金共計(jì)2862.69萬(wàn)元。
水滴公益自2020年起與北京病痛挑戰(zhàn)公益基金會(huì)開(kāi)展合作，探索罕見(jiàn)病患者醫(yī)療費(fèi)用多方共付和創(chuàng)新服務(wù)方案,并在浙江、山西、山東、江蘇四省開(kāi)展罕見(jiàn)病醫(yī)療援助工程地方專(zhuān)項(xiàng)，為罕見(jiàn)病群體提供醫(yī)療資源轉(zhuǎn)介、各地醫(yī)保政策信息、最新藥物進(jìn)展、個(gè)案資金援助等支持。截至2024年12月，水滴公益聯(lián)合病痛挑戰(zhàn)基金會(huì)共援助470名罕見(jiàn)病患者，涉及40個(gè)病種，撥付救助金超665萬(wàn)元。
與此同時(shí)，水滴公司醫(yī)藥服務(wù)業(yè)務(wù)——翼帆醫(yī)藥在過(guò)去的一年，將特發(fā)性肺纖維化領(lǐng)域作為重點(diǎn)，聯(lián)合多家藥企尋找新的治療方法和藥物，以幫助特發(fā)性肺纖維化患者延緩疾病進(jìn)程。截止目前已累計(jì)服務(wù)185名罕見(jiàn)病患者，并幫助患者成功入組到合適的臨床試驗(yàn)。
病罕見(jiàn)，愛(ài)不罕見(jiàn)。水滴公司也將持續(xù)探索“水滴籌+公益基金+聯(lián)合藥企保障罕見(jiàn)病患者用藥”的多方救助模式，聯(lián)合更多社會(huì)力量參與罕見(jiàn)病救助行動(dòng)，幫助罕見(jiàn)病患者獲得更好的診療。