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從分期付款到無效退款,困于天價的基因療法

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從分期付款到無效退款,困于天價的基因療法

“天價”是基因療法的專屬形容詞。這對于基因療法公司來說,注定是一個極大的困擾。

文|氨基財經(jīng)

在短短一個月時間內(nèi),世界上“最昂貴創(chuàng)新藥”的稱號兩度易主,不斷刷新紀錄的是同一家公司——Bluebird。

8月17日,美國FDA宣布批準Bluebird公司開發(fā)的基因療法Zynteglo上市,用于治療β-地中海貧血患者。

Zynteglo的定價高達280萬美金,借此成為全球最貴的療法。

不過,“藥王”位置還沒有坐熱,Zynteglo的價格就被后來者超越。

9月16日,Bluebird另一款基因療法Skysona獲FDA批準上市,用于治療罕見的神經(jīng)系統(tǒng)疾病“腦腎上腺腦白質(zhì)營養(yǎng)不良”,該款療法的定價是——300萬美元。

在 Zynteglo和Skysona之前,世界上最昂貴藥物的稱號,屬于諾華公司的Zolgensma,標價為210萬美元。巧合的是,這也是一款基因療法。

看起來,“天價”是基因療法的專屬形容詞。這對于基因療法公司來說,注定是一個極大的困擾。

高昂的價格,讓基因療法難有較高的可及性。由此,在商業(yè)化過程中,基因療法公司必須邁過去的一道坎是:

如何解決支付難題?

/ 01 /價格上限不斷被刷新背后

基因療法之所以定價高昂也是迫于無奈。

首先,便是有限的群體患者規(guī)模。目前的基因療法所針對的多是單基因遺傳病,而單基因遺傳病絕大多數(shù)為罕見病,患者群體并不大。

就拿Zynteglo針對的地中海貧血這一疾病來說,該病世界范圍內(nèi)發(fā)病率都極為罕見。Bluebird估計,美國約有1300-1500人患有輸血依賴型β-地中海貧血。

8月24日,BioMarin公司獲批的基因療法Roctavian同樣受到市場關(guān)注。不過,該療法針對的甲型血友病患者同樣罕見:

BioMarin公司估計,在歐洲、中東和非洲等70多個國家,成年患者群體規(guī)模大約2萬名。

其次,與CAR-T療法一樣,基因療法的制備周期較長且繁瑣。

根據(jù)Bluebird披露,Zynteglo需要從患者身上提取細胞,再把基因改造好進行培育,最后把細胞運出工廠,整個周期就需要大約70—90天。

小眾的群體,加上繁瑣的制備周期,注定了基因療法只能定高價才能覆蓋高昂的研發(fā)支出。不僅是Bluebird和諾華,BioMarin公司也是如此,其Roctavian定價為150萬美元。

高定價也將是國內(nèi)企業(yè)的選擇。目前,國內(nèi)也出現(xiàn)了一批基因療法的新興玩家,如博雅輯因、合生基因、紐福斯、中因科技等,均在開發(fā)相應(yīng)的適應(yīng)癥。

但與此同時,基因療法研發(fā)企業(yè)必須要思考的一個問題是:如何讓天價基因療法惠及更多患者。

/ 02 /困于天價的基因療法

在商業(yè)化過程中,天價基因療法并不順利。

全球第一款獲得批準的AAV基因療法Glybera,在2012年上市,用于治療脂蛋白脂肪酶缺乏癥。

但由于其價格太高,一次治療需要100萬美元,并且適應(yīng)癥罕見,上市后僅有一位患者接受過治療,最終在2017年黯然退市。

Bluebird此次獲批上市的Zynteglo,此前也遭遇過類似的困境。獲FDA批準之前,Zynteglo已率先在歐洲獲批上市。

對于中重型地中海貧患者來說,基因療法可謂治療新選擇。此前,他們需要定期輸血和排鐵治療維持生命,價格高昂不說,還會對人體造成一定傷害。

而Zynteglo通過改良版本的β珠蛋白基因,拷貝到患者自身的造血干細胞中,使得人體正常產(chǎn)生人血紅蛋白,從而消除或顯著減少輸血需求。

一次治療就能使得疾病一勞永逸,聽起來是不是很誘人?不少投資機構(gòu)也這樣認為。

2019年初Evaluate Pharma將Zynteglo列為年度最有價值的藥物發(fā)布之一,估計2024年的銷售額為18.7億美元。

但翻看Bluebird公司2021年財報,Zynteglo銷售額只有370萬美元,連預(yù)計中的零頭都不到。這種一勞永逸的藥物賣得并不好,原因就在于價格高昂。

Bluebird公司在歐洲對 Zynteglo 的售價高達157.5萬歐元(約合1210萬人民幣)。面對這一高定價,德國政府都不愿意全價買單,上限是“半價”支付。

價格方面的分歧使得這一筆交易以失敗告終,而藍鳥生物也決定攜Zynteglo、Skysona退出歐洲。

有價的藥物,和無價的生命是永恒的矛盾。

/ 03 /“無效退款”會不會成為解藥?

當(dāng)然,面對支付難題,基因療法公司并沒有坐以待斃,而是紛紛尋找解決之道。

此前,分期付款是基因療法公司選擇的策略之一。諾華的Zynteglo便可以5年分期付款。

不過,這一方法作用有限。一方面,基因療法長期有效性未知,因此即便分期付款依然難以打消部分人憂慮;

另一方面,全球創(chuàng)新藥主力市場美國醫(yī)保方并不支持分期付款的支付方式。根據(jù)Bluebird所說,他們對此壓根就不感興趣。

綜合因素導(dǎo)致,分期付款并不是天價基因療法最優(yōu)解。在這一背景下,“基于治療效果付費”的模式,在基因療法領(lǐng)域悄然興起。今年,已經(jīng)有兩款獲批的基因療法采用這一支付方式。

Bluebird高達280萬美金的Zynteglo采用的是“一次性付全款,治不好可退錢”的模式:

支付方在患者接受治療前一次性支付全款;如果在接下來兩年時間內(nèi),患者患仍需依賴輸血,則退款80%。根據(jù)Bluebird所說,這一方式患者比較喜歡。

BioMarin公司獲批的基因療法Roctavian,在歐洲也采用了類似的方案。

在接受Roctavian之前,BioMarin會與付款人會制定一個5-8年的協(xié)議。在約定期間,治療效果消失時,就按照約定剩余期限比例退錢。

例如,雙方規(guī)定了5年的期限?;颊咴诘谝荒昃蜎]有效果,那就全額退款;如果患者在第四年復(fù)發(fā),則退款20%。

看起來,“無效退款”比分期付款更具吸引力。那么,這會成為基因療法的破局之道么?

本文為轉(zhuǎn)載內(nèi)容,授權(quán)事宜請聯(lián)系原著作權(quán)人。

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從分期付款到無效退款,困于天價的基因療法

“天價”是基因療法的專屬形容詞。這對于基因療法公司來說,注定是一個極大的困擾。

文|氨基財經(jīng)

在短短一個月時間內(nèi),世界上“最昂貴創(chuàng)新藥”的稱號兩度易主,不斷刷新紀錄的是同一家公司——Bluebird。

8月17日,美國FDA宣布批準Bluebird公司開發(fā)的基因療法Zynteglo上市,用于治療β-地中海貧血患者。

Zynteglo的定價高達280萬美金,借此成為全球最貴的療法。

不過,“藥王”位置還沒有坐熱,Zynteglo的價格就被后來者超越。

9月16日,Bluebird另一款基因療法Skysona獲FDA批準上市,用于治療罕見的神經(jīng)系統(tǒng)疾病“腦腎上腺腦白質(zhì)營養(yǎng)不良”,該款療法的定價是——300萬美元。

在 Zynteglo和Skysona之前,世界上最昂貴藥物的稱號,屬于諾華公司的Zolgensma,標價為210萬美元。巧合的是,這也是一款基因療法。

看起來,“天價”是基因療法的專屬形容詞。這對于基因療法公司來說,注定是一個極大的困擾。

高昂的價格,讓基因療法難有較高的可及性。由此,在商業(yè)化過程中,基因療法公司必須邁過去的一道坎是:

如何解決支付難題?

/ 01 /價格上限不斷被刷新背后

基因療法之所以定價高昂也是迫于無奈。

首先,便是有限的群體患者規(guī)模。目前的基因療法所針對的多是單基因遺傳病,而單基因遺傳病絕大多數(shù)為罕見病,患者群體并不大。

就拿Zynteglo針對的地中海貧血這一疾病來說,該病世界范圍內(nèi)發(fā)病率都極為罕見。Bluebird估計,美國約有1300-1500人患有輸血依賴型β-地中海貧血。

8月24日,BioMarin公司獲批的基因療法Roctavian同樣受到市場關(guān)注。不過,該療法針對的甲型血友病患者同樣罕見:

BioMarin公司估計,在歐洲、中東和非洲等70多個國家,成年患者群體規(guī)模大約2萬名。

其次,與CAR-T療法一樣,基因療法的制備周期較長且繁瑣。

根據(jù)Bluebird披露,Zynteglo需要從患者身上提取細胞,再把基因改造好進行培育,最后把細胞運出工廠,整個周期就需要大約70—90天。

小眾的群體,加上繁瑣的制備周期,注定了基因療法只能定高價才能覆蓋高昂的研發(fā)支出。不僅是Bluebird和諾華,BioMarin公司也是如此,其Roctavian定價為150萬美元。

高定價也將是國內(nèi)企業(yè)的選擇。目前,國內(nèi)也出現(xiàn)了一批基因療法的新興玩家,如博雅輯因、合生基因、紐福斯、中因科技等,均在開發(fā)相應(yīng)的適應(yīng)癥。

但與此同時,基因療法研發(fā)企業(yè)必須要思考的一個問題是:如何讓天價基因療法惠及更多患者。

/ 02 /困于天價的基因療法

在商業(yè)化過程中,天價基因療法并不順利。

全球第一款獲得批準的AAV基因療法Glybera,在2012年上市,用于治療脂蛋白脂肪酶缺乏癥。

但由于其價格太高,一次治療需要100萬美元,并且適應(yīng)癥罕見,上市后僅有一位患者接受過治療,最終在2017年黯然退市。

Bluebird此次獲批上市的Zynteglo,此前也遭遇過類似的困境。獲FDA批準之前,Zynteglo已率先在歐洲獲批上市。

對于中重型地中海貧患者來說,基因療法可謂治療新選擇。此前,他們需要定期輸血和排鐵治療維持生命,價格高昂不說,還會對人體造成一定傷害。

而Zynteglo通過改良版本的β珠蛋白基因,拷貝到患者自身的造血干細胞中,使得人體正常產(chǎn)生人血紅蛋白,從而消除或顯著減少輸血需求。

一次治療就能使得疾病一勞永逸,聽起來是不是很誘人?不少投資機構(gòu)也這樣認為。

2019年初Evaluate Pharma將Zynteglo列為年度最有價值的藥物發(fā)布之一,估計2024年的銷售額為18.7億美元。

但翻看Bluebird公司2021年財報,Zynteglo銷售額只有370萬美元,連預(yù)計中的零頭都不到。這種一勞永逸的藥物賣得并不好,原因就在于價格高昂。

Bluebird公司在歐洲對 Zynteglo 的售價高達157.5萬歐元(約合1210萬人民幣)。面對這一高定價,德國政府都不愿意全價買單,上限是“半價”支付。

價格方面的分歧使得這一筆交易以失敗告終,而藍鳥生物也決定攜Zynteglo、Skysona退出歐洲。

有價的藥物,和無價的生命是永恒的矛盾。

/ 03 /“無效退款”會不會成為解藥?

當(dāng)然,面對支付難題,基因療法公司并沒有坐以待斃,而是紛紛尋找解決之道。

此前,分期付款是基因療法公司選擇的策略之一。諾華的Zynteglo便可以5年分期付款。

不過,這一方法作用有限。一方面,基因療法長期有效性未知,因此即便分期付款依然難以打消部分人憂慮;

另一方面,全球創(chuàng)新藥主力市場美國醫(yī)保方并不支持分期付款的支付方式。根據(jù)Bluebird所說,他們對此壓根就不感興趣。

綜合因素導(dǎo)致,分期付款并不是天價基因療法最優(yōu)解。在這一背景下,“基于治療效果付費”的模式,在基因療法領(lǐng)域悄然興起。今年,已經(jīng)有兩款獲批的基因療法采用這一支付方式。

Bluebird高達280萬美金的Zynteglo采用的是“一次性付全款,治不好可退錢”的模式:

支付方在患者接受治療前一次性支付全款;如果在接下來兩年時間內(nèi),患者患仍需依賴輸血,則退款80%。根據(jù)Bluebird所說,這一方式患者比較喜歡。

BioMarin公司獲批的基因療法Roctavian,在歐洲也采用了類似的方案。

在接受Roctavian之前,BioMarin會與付款人會制定一個5-8年的協(xié)議。在約定期間,治療效果消失時,就按照約定剩余期限比例退錢。

例如,雙方規(guī)定了5年的期限?;颊咴诘谝荒昃蜎]有效果,那就全額退款;如果患者在第四年復(fù)發(fā),則退款20%。

看起來,“無效退款”比分期付款更具吸引力。那么,這會成為基因療法的破局之道么?

本文為轉(zhuǎn)載內(nèi)容,授權(quán)事宜請聯(lián)系原著作權(quán)人。